Medida foi tomada após três óbitos associados ao remédio nos EUA; dose pode custar R$ 20 milhões
Por Redação
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) suspendeu temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento de terapia avançada Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para tratamento de distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A decisão, publicada no Diário Oficial da União em 24 de julho, foi tomada na esteira de relatos de três casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com a droga nos Estados Unidos, por meio de estudos clínicos. A suspensão é válida até que as incertezas relacionadas à segurança do remédio sejam esclarecidas.
De acordo com o órgão sanitário, novas informações regulatórias divulgadas pela Food andDrugAdministration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, associaram os três óbitos ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa SareptaTherapeutics.
Dois desses casos ocorreram em pacientes pediátricos não deambuladores (que não conseguiam caminhar por conta própria) com distrofia muscular de Duchenne (DMD), tratados com Elevidys®. O terceiro caso foi de um paciente adulto com distrofia muscular de cintura, que utilizou um produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral.
Uso no Brasil
A Anvisa destaca que, no Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos deambuladores (que andam) na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD. O registro foi condicionado ao monitoramento intensivo de segurança e à confirmação de eficácia de longo prazo.
O medicamento é a primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença degenerativa rara que consiste na deterioração progressiva dos músculos, e pode custar quase R$ 20 milhões a dose ao consumidor no país (considerando alíquota estadual de 22% de ICMS), um dos valores mais altos do mundo no mercado farmacêutico.
A DMD é mais comum em crianças do sexo masculino, até os seis anos de idade. No estágio inicial da doença, os pacientes costumam sentir fraqueza muscular. O comprometimento físico tende a progredir até a faixa dos 20 e 30 anos. Em geral, na adolescência, é necessário uso de cadeira de rodas; já na fase adulta pode ser indispensável utilização de ventilação mecânica para auxílio no sistema respiratório, segundo informações da Roche.
